Auteur(s) : Milhade, Aude
Composante : MEDECINE
Date de création : 30-06-2023

Description : Médecine (pédiatrie), L'espérance de vie des patients atteints de mucoviscidose s'améliore constamment depuis l'apparition des nouvelles thérapies ciblées. Actuellement nous retrouvons peu de données dans la littérature évaluant les impacts de la thérapie protéique ORKAMBI® sur la morbidité extra-respiratoire en condition de vie-réelle, notamment sur le plan inflammatoire intestinal dans la population pédiatrique. Nous avons réalisé une étude rétrospective analytique à partir des données recueillies dans l'étude observationnelle nationale MODUL-CF, sur un recul de 12 mois après l'initiation d'ORKAMBI, chez 35 patients âgés de 2 à 16 ans suivis au centre de référence pédiatrique de Strasbourg. Notre étude a permis de mettre en évidence une diminution significative et durable des dosages de calprotectine fécale, avec une normalisation pour 22% de nos patients, corrélée à une amélioration franche de l'IMC de l'ordre de + 0,8 kg/m2 à 6 mois. Les dosages de l'élastase fécale, la posologie des extraits pancréatiques ainsi que les apports caloriques quotidiens ne semblent pas se modifier sous ORKAMBI® par ailleurs, et Les symptômes fonctionnels gastro-intestinaux ne semblent pas liés à la présence ni à l'intensité de l'inflammation intestinale. Nous avons pu également mettre en évidence une diminution significative des exacerbations respiratoires de l'ordre de 50% à 12 mois, toutefois sans amélioration des VEMS et sans corrélation avec la diminution des dosages de calprotectine fécale. Les résultats de notre étude suggèrent donc une diminution de la morbidité globale sous ORKAMBI® par diminution de l'inflammation intestinale permettant une amélioration directe de la croissance staturo-pondérale, indépendamment de l'insuffisance pancréatique exocrine et de l'atteinte fonctionnelle respiratoire., The life expectancy of patients with cystic fibrosis has been constantly improving since the appearance of new targeted therapies. Currently, we find few data in the literature evaluating the impact of ORKAMBI® protein therapy on extra-respiratory morbidity in real-life conditions, particularly in terms of intestinal inflammation in the pediatric population. We carried out a retrospective analytical study based on data collected in the national observational study MODUL-CF, on a follow-up of 12 months after the initiation of ORKAMBI, in 35 patients aged 2 to 16 years followed at the reference center Strasbourg Pediatrics. Our study made it possible to highlight a significant and lasting reduction in the dosages of fecal calprotectin, with a normalization for 22% of our patients, correlated with a clear improvement in BMI of the order of + 0.8 kg/m2 at 6 months. Faecal elastase assays, the dosage of pancreatic extracts as well as daily calorie intake do not seem to change under ORKAMBI®, and The functional gastrointestinal symptoms do not seem to be linked to the presence or intensity of intestinal inflammation. We were also able to demonstrate a significant reduction in respiratory exacerbations of the order of 50% at 12 months, however without improvement in FEV1 and without correlation with the reduction in faecal calprotectin dosages. The results of our study therefore suggest a reduction in overall morbidity under ORKAMBI® by reducing intestinal inflammation allowing a direct improvement in height and weight growth, independently of exocrine pancreatic insufficiency and respiratory functional impairment., Thèses et écrits académiques
Mots-clés libres : Mucoviscidose, Thérapie ciblées, Calprotectine fécale, Inflammation intestinale, 618,92
Couverture : FR