Auteur(s) : Hassayoune, Inès
Directeur(s) : Philippe Galais
Composante : PHARMA
Date de création : 05-10-2023

Résumé(s) : Cette thèse explore en profondeur la réglementation et l'accès au marché des médicaments orphelins, en mettant en lumière les défis et les opportunités associés à ces traitements pour les maladies rares. Elle commence par retracer l'histoire de l'émergence de la notion de maladie rare et l'instauration de réglementations spécifiques aux États-Unis et en Europe pour encourager le développement de médicaments orphelins. La thèse se divise ensuite en plusieurs parties. Elle se penche d’abord sur la réglementation des médicaments orphelins au niveau européen et examine également la situation particulière des médicaments orphelins en France, en mettant en évidence les mesures et les programmes qui favorisent leur développement. La deuxième partie de la thèse se concentre sur les facilitations en matière d'accès au marché français des médicaments orphelins. La troisième partie de la thèse se base sur une étude de cas qui utilise la "French Drug Database" de Simon-Kucher pour examiner de plus près les raisons derrière les défis persistants en matière d'accès au marché des médicaments orphelins en France. En conclusion, cette thèse souligne l'importance croissante des médicaments orphelins dans le domaine pharmaceutique tout en mettant en lumière les défis liés à leur coût et à leur évaluation. Elle s’ouvre sur la potentielle création de nouveaux systèmes d'évaluation basé sur plusieurs critères pour guider la fixation des prix et le remboursement des médicaments orphelins avec pour objectif d'assurer un accès équitable et transparent à ces traitements essentiels pour les patients atteints de maladies rares., This thesis delves deeply into the regulation and market access of orphan drugs, highlighting the challenges and opportunities associated with these treatments for rare diseases. It begins by tracing the history of the emergence of the concept of rare diseases and the establishment of specific regulations in the United States and Europe to encourage the development of orphan drugs. The thesis is then divided into several parts. First, it deep-dives into orphan drug regulation at the European level, describing in detail the orphan drug designation process, financial incentives, and European projects aimed at supporting rare diseases. It also looks at the unique situation of orphan drugs in France, highlighting measures and programs that promote their development. The second part of the thesis focuses on facilitating access to the French market for orphan drugs. The third part of the thesis is based on a case study that uses the Simon-Kucher "French Drug Database" to take a closer look at the reasons behind the persistent challenges in accessing the orphan drug market in France. In conclusion, this thesis underscores the growing importance of orphan drugs in the pharmaceutical field while highlighting the challenges related to their cost and evaluation. It opens the door to the potential creation of new multi-criteria evaluation systems to guide pricing and reimbursement for orphan drugs, with the aim of ensuring equitable and transparent access to these essential treatments for patients with rare diseases.
Discipline : Pharmacie
Mots-clés libres : Médicaments orphelins, Industrie pharmaceutique, Accès aux médicaments, Pharmacie Droit, Médicaments orphelins, Maladies rares, Réglementation pharmaceutique, Accès précoce, Accès au marché, Négociations de prix, Désignation orpheline, Evaluation des médicaments, Orphan drugs, Rare diseases, Pharmaceutical regulation, Early access, Market access, Price negotiations, Orphan drug designation, Drug evaluation, 615
Couverture : FR