Auteur(s) : Dirand, Alicia
Directeur(s) : Spanedda, Maria Vittoria
Président du jury : Vandamme, Thierry F.
Autre(s) membre(s) du jury : Carlos, William
Composante : PHARMA
Établissement : Université de Strasbourg
Date de création : 06-11-2024

Résumé(s) : Les oligonucléotides, petits fragments d'acides nucléiques, émergent en tant que nouvelle classe de produits thérapeutiques. Néanmoins, des limites telles que leur dégradation par les nucléases, empêchent leur succès en clinique. Des modifications chimiques, ainsi que leur encapsulation au sein de vecteurs ont conduit à leur commercialisation. Les vecteurs lipidiques tels que les liposomes, les lipoplexes et les nanoparticules lipidiques modernes, ont alors vu le jour. L'utilisation des lipides ionisables cationiques, capables de modifier leur charge en fonction du pH, a permis une diminution de la toxicité, une amélioration de la demi-vie de circulation et l'atteinte de la cible. L'approbation de l'Onpattro valide ainsi la technologie des nanoparticules lipidiques pour l'encapsulation d'oligonucléotides. Ces progrès ont également entraînés le développement des vaccins à base d'ARNm contre le Covid-19, utilisant eux aussi des nanoparticules lipidiques., Oligonucleotides, small fragments of nucleic acids, are emerging as a new class of therapeutics. However, limitations such as their degradation by nucleases prevent their success in the clinic. Chemical modifications and encapsulation in vectors have led to their commercialization. Lipid vectors such as liposomes, lipoplexes and modern lipid nanoparticles have emerged. The use of cationic ionizable lipids, capable of modifying their charge as a function of pH, has led to a reduction in toxicity, an improvement in circulation half-life and the ability to reach the target. Onpattro's approval validates lipid nanoparticle technology for oligonucleotide encapsulation. These advances have also led to the development of mRNA-based vaccines against Covid-19, also using lipid nanoparticles.
Discipline : Pharmacie
Couverture : FR