Auteur(s) : Franck, Théo
Directeur(s) : Lehmann, Maxime
Président du jury : Lehmann, Maxime
Autre(s) membre(s) du jury : Dirr Levy, Elisabeth, Lapp, Florian, Sick, Emilie
Composante : PHARMA
Établissement : Université de Strasbourg
Date de création : 04-10-2024

Résumé(s) : La maladie de Huntington est incurable, les traitements actuels sont symptomatiques. Bien que la mutation du gène soit connue, la pathogenèse reste complexe, rendant les recherches sur la maladie compliquée. Néanmoins la recherche avance et plusieurs essais cliniques sont en cours. Les thérapies géniques comprenant les thérapies CRISPR/Cas9, les TALENs ainsi que les facteurs de transcriptions à doigt de zinc permettent de modifier directement le gène défectueux. Les thérapies à ARN visant à inhiber l'expression de la Huntingtine via ARNi ou ASO ainsi que les thérapies ciblant les protéines mutées ciblent directement les résultantes du gênes. D'autres thérapies, telles que les thérapies cellulaires à base de cellule souche sont aussi en expérimentation, permettant de remplacer les neurones défectueux. Les recherches se poursuivent essayant de trouver enfin une thérapie curative à la maladie de Huntington., Huntington's disease is incurable, and current treatments are symptomatic. Although the gene mutation is known, the pathogenesis remains complex, making research on the disease challenging. Nevertheless, research is progressing, and several clinical trials are underway. Gene therapies, including CRISPR/Cas9 therapies, TALENs, and zinc finger transcription factors, allow direct modification of the defective gene. RNA-based therapies aiming to inhibit the expression of huntingtin through RNAi or ASO, as well as therapies targeting mutated proteins, directly address the gene's outcomes. Other therapies, such as stem cell-based therapies, are also being experimented with, offering the potential to replace defective neurons. Research continues in the hope of finally finding a curative therapy for Huntington's disease.
Discipline : Pharmacie
Couverture : FR