http://www.sudoc.fr/292609515 fre FR Schémas d’administration du busulfan et risque de maladie veino-occlusive chez l’enfant greffé de cellules souches hématopoiétiques : étude comparative once-daily vs four-times daily : thèse présentée pour le diplôme d'Etat de docteur en médecine : diplôme d'Etat mention pédiatrie Busulfan administration schedules and risk of veno-occlusive disease in children undergoing hematopoietic stem cell transplantation : a comparative study of once-daily vs. four-times daily dosing Thèse d'exercice These d'exercice Unistra Médecine (pédiatrie) Le busulfan est un agent alkylant de référence dans les conditionnements de greffe de cellules souches hLe busulfan, agent alkylant clé des conditionnements de greffe de CSH pédiatrique, est habituellement administré en quatre prises quotidiennes (QID). Un schéma simplifié en prise unique (OD) pourrait être envisageable. Nous avons mené une étude rétrospective au CHU de Strasbourg (2015–2024) incluant 99 enfants (100 greffes) recevant du busulfan en OD (n=40) ou QID (n=60), avec ajustement à l’AUC cible. L’incidence de MVO selon les critères EBMT était comparable : 45 % en OD vs 40 % en QID (OR ajusté 1,20 ; IC95% [0,41–3,56] ; p=0,73). Ainsi, le schéma OD n’était pas associé à un sur-risque de MVO. Ces résultats suggèrent la faisabilité d’un schéma simplifié sans perte de sécurité, à confirmer par des études prospectives multicentriques Busulfan, a key alkylating agent in pediatric HSCT conditioning, is traditionally given four times daily (QID). A simplified once-daily (OD) regimen may be feasible. We conducted a retrospective study at Strasbourg University Hospital (2015–2024) including 99 children (100 transplants) receiving busulfan OD (n=40) or QID (n=60) with AUC-targeted dosing. VOD incidence per EBMT criteria was similar: 45% in OD vs 40% in QID (adjusted OR 1.20; 95% CI 0.41–3.56; p=0.73). Once-daily dosing was not linked to increased VOD risk. These results support the feasibility of a simplified pediatric regimen, warranting confirmation in prospective multicenter studies 2025-06-30 Accès réservé aux membres de l'Université de Strasbourg sur authentification Busulfan Conditionnement Maladie veno-occlusive hépatique Transplantation de cellules souches hématopoïétiques 610 Dzedzej, Manon Paillard, Catherine Université de Strasbourg 173113206 Faculté de médecine, maïeutique et sciences de la santé PDF https://publication-theses.unistra.fr/restreint/theses_exercice/MED/2025/2025_DZEDZEJ_Manon.pdf