Auteur(s) : Gavignet, Mathilde
Directeur(s) : Terrand, Jérôme
Président du jury : Soulas-Sprauel, Pauline
Autre(s) membre(s) du jury : Le Cam, Marie-Marguerite
Composante : PHARMA
Établissement : Université de Strasbourg
Date de création : 25-11-2024

Résumé(s) : La progéria, également connue sous le nom de syndrome de Hutchinson-Gilford, est une maladie génétique extrêmement rare qui entraîne un vieillissement prématuré chez les enfants qui présentent des symptômes rappelant ceux du vieillissement. Ces manifestations commencent généralement dès les premières années de vie, et l’espérance de vie moyenne des personnes atteintes est réduite. Les recherches sur la progéria ont permis d'identifier une protéine, la progérine comme un élément clé du vieillissement pathologique, et certains traitements expérimentaux ont été développés pour tenter de ralentir la progression des symptômes. Parmi ces traitements, les inhibiteurs de farnésyltransférase sont utilisés pour limiter l’ancrage de la progérine dans le noyau cellulaire, avec des résultats prometteurs dans certains essais cliniques. D'autres approches, comme les thérapies géniques et les traitements ciblant spécifiquement la progérine, sont également en cours d'étude. Bien que la progéria reste incurable, l’étude de cette maladie a contribué à élargir la compréhension des processus biologiques du vieillissement., Progeria, also known as Hutchinson-Gilford syndrome, is an extremely rare genetic disease that causes premature ageing in children who show symptoms reminiscent of ageing. These symptoms generally begin in the first few years of life, and the average life expectancy of those affected is reduced. Research into progeria has identified a protein, progerin, as a key element in pathological ageing, and a number of experimental treatments have been developed in an attempt to slow the progression of symptoms. Among these treatments, farnesyltransferase inhibitors are used to limit the anchoring of progerin in the cell nucleus, with promising results in some clinical trials. Other approaches, such as gene therapies and treatments specifically targeting progerin, are also being studied. Although there is no cure for progeria, the study of this disease has helped to broaden our understanding of the biological processes involved in ageing.
Discipline : Pharmacie
Couverture : FR