Auteur(s) : Dzedzej, Manon
Directeur(s) : Paillard, Catherine
Composante : Faculté de médecine, maïeutique et sciences de la santé
Établissement : Université de Strasbourg
Date de création : 30-06-2025

Résumé(s) : Le busulfan est un agent alkylant de référence dans les conditionnements de greffe de cellules souches hLe busulfan, agent alkylant clé des conditionnements de greffe de CSH pédiatrique, est habituellement administré en quatre prises quotidiennes (QID). Un schéma simplifié en prise unique (OD) pourrait être envisageable. Nous avons mené une étude rétrospective au CHU de Strasbourg (2015–2024) incluant 99 enfants (100 greffes) recevant du busulfan en OD (n=40) ou QID (n=60), avec ajustement à l’AUC cible. L’incidence de MVO selon les critères EBMT était comparable : 45 % en OD vs 40 % en QID (OR ajusté 1,20 ; IC95% [0,41–3,56] ; p=0,73). Ainsi, le schéma OD n’était pas associé à un sur-risque de MVO. Ces résultats suggèrent la faisabilité d’un schéma simplifié sans perte de sécurité, à confirmer par des études prospectives multicentriques, Busulfan, a key alkylating agent in pediatric HSCT conditioning, is traditionally given four times daily (QID). A simplified once-daily (OD) regimen may be feasible. We conducted a retrospective study at Strasbourg University Hospital (2015–2024) including 99 children (100 transplants) receiving busulfan OD (n=40) or QID (n=60) with AUC-targeted dosing. VOD incidence per EBMT criteria was similar: 45% in OD vs 40% in QID (adjusted OR 1.20; 95% CI 0.41–3.56; p=0.73). Once-daily dosing was not linked to increased VOD risk. These results support the feasibility of a simplified pediatric regimen, warranting confirmation in prospective multicenter studies
Discipline : Médecine (pédiatrie)
Couverture : FR